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美国开始基因编辑试验 已通过监管审查

时间:2018-12-04

11月26日,贺建奎宣布世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生,此事一经报道便掀起轩然大波。目前,贺建奎已被取消“中国青年科技奖”参评资格。近日,美国一家公司将开启基因编辑人体临床试验。

美国基因编辑公司――埃迪塔斯医药公司宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管部门接受。据悉,在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。所以这场试验并没有引起科学伦理的舆论风暴。

基因编辑基因编辑

利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变,是儿童先天性失明的最常见原因,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中,10型是最常见的类型,占该遗传病患者总数的20%至30%。目前,利伯先天性黑朦尚无有效疗法。

根据埃迪塔斯医药公司的计划,此项临床试验将招募10至20名患者来检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。

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