“眼见他起高楼,眼见他宴宾客,眼见他楼塌了。”诺华借Kymriah刚唱响“最炫CAR-T风”的前奏,FDA就一纸文书,紧急叫停了这款备受世界瞩目的基因疗法的另一位“玩家”Cellectis的试验。
叫停顷刻让全球股市恐慌一片,其生物基因板块均在9月5日这天遭到“回调”。据智通财经APP观察,纳斯达克生物科技指数最高下跌1.66%,结束了连大涨7天的大好势头(后虽回暖,但势头远弱于上一周);港股生物板块最低跌近2.1个点,全日跌去0.87%,涉及1.932亿港元,其中,金斯瑞(01548)跌的最多,约2个点。
一个叫停就让全球股市为之一震,不得不说人们对CAR-T基因疗法给予了太多的希望,以至于其有一丁点风吹草动,就都开始捂好钱包,继续扮演一个“观察家”了。
猝不及防的叫停惹乌龙
看到CAR-T被叫停,智通财经APP也着实被下了一跳,要知道,CAR-T疗法Kymriah一周前才被FDA正式批准上市,不仅是全球首款CAR-T疗法,还是FDA批准的第一个基因治疗药物,具有超凡的意义。
大势驱动,全球生物科技板块可是“喜大普奔”,纷纷在唱翻身歌。比如纳斯达克生物科技指数陡峭爬升,看的人心花怒放。
再比如我大A股与港股,也是直接叫板纳斯达克,擎天柱撑破天,让人立刻想投钱“炒”一票。
就在各方资金快速汇聚生物科技板块之时,CAR-T治疗顷刻迎来了一个坏消息。FDA在9月4日紧急叫停了法国生物医药公司Cellectis正在进行的通用型CAR-T基因疗法临床I期研究。
据智通财经APP了解,FDA之所以叫停Cellectis的CAR-T基因疗法临床研究,主要是一名受试患者突然死亡。
这名78岁的母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(急性白血病的一种)的患者在接受治疗仅仅8天后,就因为这一疗法的副作用――细胞因子释放综合征而死亡。据悉,这名患者由于发生了毛细血管渗漏综合征,出现了全身性水肿和多器官功能衰竭。
事实上,Cellectis公司在2017年2月就曾宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA的批准,进入临床试验。发展到8月,该公司宣布UCART123已经对首名BPDCN患者进行了治疗。可不曾想,在试验后的半月,就传出受治疗患者死亡的不幸消息。
当然,Cellectis并非首家在药品试验中导致病人死亡的公司。资料显示,2016年7月,由于临床试验导致多人死亡,FDA叫停Juno的CAR-T免疫疗法JCAR015在复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者身上展开的临床II期试验。之后FDA虽然宣布允许Juno继续开展临床II期试验,但这项疗法再次导致患者脑水肿死亡,最终导致Juno被要求停止一切实验,4650万美元的研发成本也打了水漂。在叫停后,Cellectis表示,正在与调查人员和FDA密切合作,通过修订的方案恢复试验,包括减少UCART123的剂量。但是这并不能保证Cellectis的CAR-T治疗实验不会再出问题。
面对叫停影响,尽管该公司发布了相关声明,但该公司股票还是遭到市场抛弃,全天暴跌20.26%,市值蒸发超过2.33亿美元。
Cellectis股价暴跌,可因同属CAR-T基因疗法,市场也一时难辨,纷纷以为是诺华的Kymriah出了问题,让全球股市对基因概念股一片看衰,导致绝大多数成分股在5日时遭受到大阴线的冲击,造就了一个“乌龙”。CAR-T市场广阔,潜力大
这项投入资金巨大、研发风险奇高的CAR-T基因疗法,究竟有何魔力让各大生物剧透们趋之若鹜。不妨跟着智通财经APP的脚步来了解这个行业。
癌症在2017的今天,已是一个不可回避的健康问题。最新数据显示,2016年全球范围内新增癌症病例1410万,820万人死于癌症,预计未来20年新发病例数将增加70%。2017年,据全国肿瘤登记中心预计有429.2万例新发癌症病例,281.4万例死亡病例,相当于每天12000人新患癌症,7500人因癌症死亡。而2013年年初,全国肿瘤登记中心发布的《2012年中国肿瘤登记年报》中的数据:中国每年新发癌症只有312万,因癌症死亡超过200万。这意味着癌症发病从2012年的每分钟6人确诊患癌症,到2015年这个数据已经成长到每分钟8.3人被确诊患癌症。
面对严峻的形势,近年美国和中国相继提出精准医疗计划,攻克癌症已成为该计划的重点关注问题。
政策支撑+市场保障,各大生物科技企业开始“植树造林”,毕竟,先搞的一能赚大钱,二能竖起强大社会责任形象,被后人铭记,于是抗癌药崭露头角。
但抗癌药物(包括靶向药物)往往只能延长病人寿命、增加病人生活质量、把癌症控制成像糖尿病一样的慢性疾病。描述抗癌药物有效性的指标是“1年存活率”,“5年存活率”等等。但这些均不能实现“彻底”根治癌细胞,往往是药一停,癌细胞就会再复发。所以,科学家们开始搞基因疗,从源头掐死癌细胞。