昨天，在首都医科大学附属北京天坛医院神经内科，张星虎教授为北京一名多发性硬化女患者开出了一张特别的处方――华北地区第一盒口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷®(特立氟胺片)。相比以往长达数年的审批流程，该药从在华获批到供药，仅用了58天，创下了国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。
张星虎教授介绍，多发性硬化是一种终身、慢性、进展性的疾病，该病会攻击患者的脑和脊髓，导致患者出现肢体麻木、行走困难，视力下降等症状，多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至有失去生命的风险。多发性硬化高发于20岁至40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5倍至2倍。目前，全球有超过230万人患多发性硬化，患病率约为0.03%，我国有超过3万名患者。
记者了解到，多发性硬化有多个临床分型，80%以上的患者都属于复发型多发性硬化。研究显示，患病15年后，80%多发性硬化患者发生身体功能障碍和(或)认知局限，近半数患者行走困难。但是，目前国外治疗复发型多发性硬化的药物有十多种，我国却仅有一两种，差距巨大。
以往，一个原研新药从申请到获批再到上市，一般需要几年时间。今年5月，国家公布《第一批罕见病目录》，多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。受新政对创新药物、特别是罕见病药物加速上市的激励，罕见病新药的引入由此进入“快车道”。（来源：北京日报 记者：刘欢）
