原标题：沪苏联动加速“未来技术”造福骨髓瘤患者
东方网4月17日消息：由我国学者发起的新型CART(嵌合抗原受体T细胞)治疗技术在肿瘤治疗领域传来令人振奋的好消息！由上海交通大学医学院附属瑞金医院等采用南京传奇公司CART技术治疗17例复发难治性多发性骨髓瘤（MM）获得显著疗效，二期上市前临床研究已获国家药监局批准开展。
可以说，这一利好，也是长三角生物医药领域产学研联动结出的可喜成果。
CART治疗多发性骨髓瘤，收获可喜阶段性成果
近日，国家转化医学中心（上海）、上海瑞金医院与南京传奇公司合作，联合上海长征医院、江苏省人民医院，在权威学术期刊《美国科学院院刊》发表了题为“靶向B-细胞成熟抗原的双表位CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验”学术论文。
该论文是一项由研究者发起的多中心探索性I期临床试验结果。由上海瑞金医院联合上海长征医院、江苏省人民医院血液科，采用南京传奇公司研发的针对BCMA抗原的双表位CART细胞 （LCAR-B38M），治疗了17例复发难治性多发性骨髓瘤，治疗结果为：总反应率为88.2%；至随访截点，17例患者的中位随访时间为417天，总体生存率为63.5%，无进展生存率为53%。
多发性骨髓瘤是血液系统第二常见恶性肿瘤，中国的发病率为1-2人/10万，好发于45岁以上人群，严重威胁老年人的健康和生命。
过去20年，免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用，大大改善了多发性骨髓瘤的预后，但其整体预后还是较差，亟待寻找新的治疗方法。
这项研究主要主持者、上海瑞金医院血液科主任医师糜坚青介绍，CART技术是目前新兴的细胞免疫疗法，当下较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的疗效。但是，CART治疗多发性骨髓瘤的临床研究刚刚起步，这项研究呈现出的喜人的阶段结果，给患者带来了全新的生机。
作为该临床试验项目的首批入组者之一，来自浙江的马女士2011年被确诊为多发性骨髓瘤，最初一度“无药可救”。后来，瑞金医院糜坚青医生向她介绍了全新的CART治疗临床试验项目。2017年4月28日，她入组治疗，经历两周治疗后，身体开始逐渐恢复。如今，两年过去了，她的各项指标提示“完全缓解”。
糜坚青介绍，在17名患者里，研究发现有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血，血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢复正常。
为达到治愈多发性骨髓瘤的目的,研究者在论文中提出CART未来可作为初发多发性骨髓瘤的一线治疗；对复发难治患者需与现有的其他疗法相结合，有可能获得更多的治愈希望。
启用300张临床研究型病房，让“未来技术”早日造福患者
基于CART的I期临床试验显示出令人振奋的疗效，原国家食药监总局于去年3月批准南京传奇公司与国际同步在中国大陆地区开展CART治疗的Ⅱ期临床试验，该试验将进一步优化和规范治疗流程和方案。
这项Ⅱ期临床试验由国家转化医学中心（上海）、上海瑞金医院作为牵头单位，集合国内八家医院，目标入组60名患者。
中国工程院院士、国家转化医学中心（上海）主任陈赛娟介绍，今年3月17日，瑞金医院已收到第一个Ⅱ期临床试验的CART细胞制剂，并于3月22日进行了第一例患者的细胞回输。这标志着CART治疗多发性骨髓瘤已进入一个新的重要阶段，Ⅱ期临床试验结果将为新药上市提供重要的数据依据。
这项肿瘤领域的前沿尖端研究项目也是国家转化医学中心（上海）“孵化”的重要成果之一。瑞金医院院长瞿介明教授介绍，该院已经启用300张临床研究型病房，就是用于CART等前沿新型临床治疗研究，希望加速“未来技术”造福临床患者。
